HER-096 – похідне CDNF, яке сприяє виживанню та відновленню нервових клітин.
Експериментальна терапія, яку розробляє компанія Herantis Pharma для лікування хвороби Паркінсона, продемонструвала високу переносимість і здатність проникати через гематоенцефалічний бар’єр (ГЕБ) – напівпроникну мембрану, яка перешкоджає потраплянню певних речовин, включно з ліками, до мозку.
Повні дані випробування, включно з біомаркерами, очікуються до кінця року. Результати щодо безпеки та фармакології підтверджують можливість переходу до фази 2 для оцінки ефективності HER-096 у пацієнтів з Паркінсоном, повідомила компанія.
Що таке HER-096?
HER-096 вводиться шляхом підшкірної ін’єкції та є лабораторно створеним похідним церебрального дофамінового нейротрофічного фактора (CDNF). Цей препарат імітує дію природного білка, який сприяє виживанню та відновленню нервових клітин.
CDNF присутній у крові та цереброспінальній рідині (ЦСР) – рідині, що оточує мозок і спинний мозок. Попереднє випробування фази 1/2 (NCT03295786) показало, що введення CDNF за допомогою імплантованого пристрою безпосередньо в мозок є безпечним і добре переноситься у пацієнтів з важкою формою Паркінсона. Воно також зменшувало брадикінезію (повільність рухів) та загальну тяжкість захворювання, за даними компанії. HER-096 розроблено так, щоб проникати в мозок після підшкірної ін’єкції, уникаючи необхідності в інвазивних процедурах.
Дані з першої частини фази 1b HER-096, продемонстрували, що інтервал дозування може бути у два або три введення на тиждень.
«Результати фази 1b у поєднанні з раніше опублікованими клінічними та доклінічними даними надають вагомі підстави для переходу HER-096 до фази 2, орієнтованої на ефективність», – зазначив Андерс Герсел Педерсен, доктор медицини, голова науково-консультативної ради Herantis. «Це важливий крок уперед для HER-096 як перспективного клінічного кандидата на терапію, що модифікує хворобу, і яка задовольняє незадоволену клінічну потребу в лікуванні хвороби Паркінсона».
Контекст хвороби Паркінсона та виклики лікування
Сучасне лікування здебільшого виглядає як симптоматичне: леводопа, агоністи дофаміну та інші препарати полегшують симптоми, але не зупиняють прогресування хвороби. Багато пацієнтів з часом стикаються з ускладненнями, такими як флуктуації моторних функцій чи дискінезії. Тому розробка хворобомодифікуючих терапій, як HER-096, є пріоритетом для науковців.
Гематоенцефалічний бар’єр – ключова перешкода в лікуванні нейродегенеративних захворювань. Ця “фортеця” мозку захищає від токсинів, але блокує більшість ліків. Традиційні підходи, як інвазивна доставка через імпланти, обмежені ризиками інфекцій та дискомфортом. Підшкірна ін’єкція HER-096 обіцяє революцію: простоту та доступність.
Компанія Herantis Pharma, заснована у 2012 році у Фінляндії, фокусується на нейропротекторних терапіях. Їхній попередній продукт CDNF пройшов фазу 1/2 у 2018-2020 роках, показавши обнадійливі результати: покращення моторних функцій на 10-15% за шкалою UPDRS (Unified Parkinson’s Disease Rating Scale) та зменшення запалення в мозку за МРТ.
Перспективи другої фази досліджень
Фаза 2, запланована на 2026 рік. Очікується залучення 100-150 пацієнтів з ранньою стадією Паркінсона. Первинні кінцеві точки – зміна UPDRS, час до прогресування та біомаркери (рівні альфа-синуклеїну, запалення). Тривалість – 6-12 місяців.
Якщо успіх ппідтвердиться, HER-096 може стати першим підшкірним хворобомодифікатором для Паркінсона. Аналогічні проекти, як bemdaneprocel (клітинна терапія від BlueRock Therapeutics), показують стійкі ефекти до 2 років, але вимагають інвазивного введення.
Останні коментарі